Da tempo si fa un gran parlare delle terapie digitali, cioè di quegli strumenti digitali basati su prove di efficacia (provenienti da sperimentazioni cliniche randomizzate) per prevenire, gestire o trattare un disturbo medico o una malattia, il cui trattamento è spesso basato su modifiche del comportamento o degli stili di vita attraverso l’implementazione di linee guida e programmi che codificano terapie cognitive comportamentali.
Se, dal punto di vista scientifico, continuano ad arrivare conferme sulla loro efficacia (soprattutto in quelle aree mediche, come la salute mentale, le malattie croniche e le dipendenze, dove le teorie cognitive comportamentali e le modifiche degli stili di vita sono da sempre una realtà), dal punto di vista regolatorio le cose sono un po’ più complicate.
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Terapie digitali, rimborsabilità e prescrizione. Il modello tedesco
Molti Paesi al mondo si stanno attrezzando per regolamentare l’immissione nel mercato, l’approvazione, la prescrivibilità e la rimborsabilità di questi strumenti. In tutti i casi, il modello di riferimento è il German Digital Healthcare Act (DVG), una legge approvata nel 2019 con l’obiettivo di aumentare l’adozione nel sistema sanitario tedesco di strumenti di digital health di alta qualità provenienti da qualunque parte del mondo e indicati per qualunque genere di malattia.
In sintesi, questa legge ha stabilito un percorso accelerato per le Digital Health Applications (le app per la salute, in tedesco, DiGA) rimborsabili dalle assicurazioni. Curata dall’Istituto federale tedesco per i farmaci e i dispositivi medici (BfArM), la corsia preferenziale consente la prescrizione di DiGA a più di 73 milioni di persone assicurate nell’ambito dell’assicurazione sanitaria obbligatoria tedesca.
Terapie digitali: prescrizione e rimborsabilità delle Digital Health Applications
I DiGA, di base, sono dispositivi medici di classe I o II per la cura (ma non la prevenzione primaria) di una malattia, le cui principali funzionalità si basano sulla tecnologia digitale.
Sono rivolti principalmente ai pazienti e non agli operatori sanitari e dovrebbero aiutare i pazienti a migliorare le proprie capacità di gestione della malattia.
I DiGA posso essere prescritti e hanno diritto al rimborso completo se questi sono presenti in maniera provvisoria o permanente nella Directory DiGA gestita dal BfArM.
Condizione minima per i DiGA (indipendentemente dal fatto che siano nella lista in maniera provvisoria o permanente) è che essi siano conformi al regolamento europeo sui dispositivi medici (EU MDR 2017/745) e che soddisfino elevati standard di protezione dei dati, sicurezza delle informazioni e interoperabilità.
Terapie digitali: le regole per i produttori
I produttori hanno a disposizione 12 mesi (estendibili, in certi casi, a 24 mesi) per fornire prove di efficacia provenienti da sperimentazioni cliniche randomizzate durante i quali la rimborsabilità è garantita.
Chi produce prove di efficacia solide vedrà il proprio prodotto inserito nella lista dei DiGA permanenti, mentre chi non lo farà vedrà il proprio prodotto escluso dalla lista al termine del “periodo di tolleranza”.
I DiGA sono coperti dall’assicurazione sanitaria obbligatoria a livello nazionale e possono essere prescritti da qualsiasi medico o psicoterapeuta.
Dopo l’inserimento definitivo nella directory DiGA, il produttore può negoziare l’importo della remunerazione con l’Associazione nazionale dei fondi di assicurazione sanitaria obbligatoria (GKV-SV), che sostituisce il prezzo precedentemente applicato fissato dal produttore.
Digital Health Applications approvate: quante e per cosa
I primi DiGA sono stati autorizzati per l’uso nell’ottobre 2020 e ad agosto 2022 ne sono stati approvati in totale 33 (di cui solo 12 permanentemente).
Finora, sono state presentate 106 domande, di cui 6 sono state respinte e 52 ritirate sulla base di un disegno di studio inappropriato (42%) e di una valutazione sistematica dei dati inadeguata (42%).
I DiGA approvati coprono una vasta gamma di campi medici. Tra questi:
- Oncologia (2)
- Sistema cardiovascolare (1)
- Otorinolaringoiatria (1)
- Ormoni e metabolismo (3)
- Muscoli, ossa e articolazioni (3)
- Sistema nervoso (3)
- Salute mentale (11)
Mercato terapie digitali: startup e aziende farmaceutiche
Inizialmente, gli sviluppatori di DiGA arrivavano dal mondo delle startup, ma l’interesse delle aziende farmaceutiche e mediche, nonché delle associazioni di settore, è tuttora in aumento.
La maggior parte delle domande (86%) arriva dalla Germania, il 10% arriva da aziende con sede in altri paesi europei, mentre il 4% proviene da Stati Uniti e Nuova Zelanda.
È tuttavia in forte crescita la propensione alla stipula di accordi sottoscritti tra imprese del farmaco e startup di terapie digitali.
Ad esempio, solo per citare le più importanti, Voluntis ha stretto accordi con Sanofi, AstraZeneca, Abbvie, Novartis e BMS, Click therapeutics con Sanofi, Otsuka e Boehringem Ingelheim e Pear Therapeutics con Novartis e Sandoz.
I limiti del modello tedesco
Occorre tuttavia osservare che – a fronte della discreta disponibilità di DiGA in Germania – questi non sono molto usati. Infatti, secondo il centro di innovazione sanitaria (HIH), un think tank sull’implementazione degli sforzi di digitalizzazione del Ministero federale della salute tedesco, i medici hanno prescritto DiGA circa 50mila volte tra ottobre 2020 e novembre 2021.
A ciò, occorre aggiungere i costi. Secondo le compagnie di assicurazioni tedesche, i costi per i DiGA sono elevati (in media 400 euro per trimestre) per quelle temporaneamente nella lista (e, quindi, in attesa di prove di efficacia), sebbene accordi dell’ultimo periodo tra produttori e assicurazioni porteranno presto il prezzo in una fascia compresa tra 200 e 250 euro.
È inoltre da registrare una scarsa integrazione dei DiGA nei processi assistenziali, frutto dell’abbandono precoce dell’uso di questi strumenti da parte di medici e pazienti, della scarsa conoscenza della loro esistenza/efficacia (soprattutto da parte dei decisori e dei medici), così come di una scarsa propensione da parte delle startup a impegnarsi in sperimentazioni cliniche costose (cosa che aumenta il numero di prodotti ritirati dalla lista o non approvato definitivamente).
Terapie digitali: cosa accade negli altri Paesi
Oltre che in Germania, le terapie digitali sono approvate, utilizzate e in parte rimborsate in:
- USA
- Scozia
- Inghilterra e Galles
- Francia
- Belgio
- Giappone.
Particolarmente interessante, perché più vicina alla realtà Italiana, è la situazione nel Regno Unito.
In questo Paese, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha sviluppato una normativa che differisce dal percorso tedesco dei DiGA. Il rapporto rischio-beneficio e il costo rimborsato per uno strumento di digital health, in tal caso, sono strettamente legati al livello di prova di efficacia necessario per dimostrare l’ammissibilità al rimborso. Inoltre, i produttori devono presentare un’analisi economico-sanitaria idonea a supportare la richiesta. Quest’ultima, in caso di costi più elevati, di solito deve essere giustificata da un corrispondente aumento degli anni di vita dei pazienti e della loro qualità.
Inoltre, il NICE non prevede una lista preliminare di soluzioni tecnologiche in attesa di prove di efficacia. L’approvazione, quindi, è soggetta a prove di efficacia clinica provenienti da sperimentazioni cliniche randomizzate.
Terapie digitali: la situazione in Italia
Nel nostro Paese non ci sono DTx né commercializzate, né utilizzate, né rimborsate.
Le terapie digitali, ricordiamolo, in Italia (e in Europa) sono di fatto regolamentate come dispositivi medici. Pertanto, l’istituzione coinvolta è il Ministero della Salute che dovrà farsi carico di gestire un iter che prossimamente sarà piuttosto impegnativo.
Manca probabilmente, a tutti i livelli (decisionali, politici, scientifici) la consapevolezza del valore terapeutico e del ruolo sanitario di queste tecnologie.
E questo nonostante – per alcune patologie e per alcune aree mediche – non manchino evidenze scientifiche (non solo frutto di sperimentazioni cliniche randomizzate, ma anche di meta-analisi) pubblicate sulle riviste mediche internazionali.
Manca inoltre la formazione, carente tra gli operatori sanitari quando si tratta di digital health, assente quando si tratta di terapie digitali o strumenti di medicina digitale.
Manca, infine, il supporto delle società scientifiche e delle organizzazioni sanitarie che avrebbero tutto l’interesse a inserire tra le loro linee guida l’impiego di questi strumenti.
Vedremo mai in Italia, un giorno, quanto avvenuto nel regno Unito con il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) che 2 mesi fa, sulla base di solide prove di efficacia e analisi economiche, ha introdotto l’app Sleepio tra gli strumenti da utilizzare prioritariamente per combattere l’insonnia, preferendola ai farmaci che si usano in questi casi?
